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上海, 2022年8月18日 /美通社/ -- 科济药业（股票代码：2171.HK），一家主要专注于治疗血液恶性肿瘤和实体瘤的创新CAR-T细胞疗法公司，今日宣布，公司自主研发的靶向GPC3的CAR-T细胞候选产品CT011治疗晚期肝细胞癌的长期生存案例报告已在《Frontiers in Immunology》杂志发表，题为"Long Term Complete Response of Advanced Hepatocellular Carcinoma to Glypican-3 Specific Chimeric Antigen Receptor T-Cells plus Sorafenib, A case report"。（https://www.frontiersin.org/articles/10.3389/fimmu.2022.963031/full ）
肝癌是全球第六大常见癌症，而肝细胞癌（HCC）是原发性肝癌最常见的组织学亚型。现有疗法对不可切除的肝细胞癌的疗效仍较有限。CAR-T细胞疗法已经获批用于多种血液肿瘤，但其用于实体瘤仍面对极大挑战。我们是最早报告GPC3是CAR-T合理治疗靶点的团队，并率先开展了用于肝细胞癌的临床试验[1,2] 。为了进一步增强其疗效，我们于2014年报道了采用GPC3 CAR-T与索拉非尼联合治疗肝细胞癌的临床前研究[3]。为了尝试该策略是否能在临床中实现，我们在温州医科大学附属第一医院开展了研究者发起的临床试验。该研究报告了一名晚期肝细胞癌患者在接受GPC3 CAR-T细胞与索拉非尼联合治疗后获得了完全缓解（CR）和长期生存。
案例显示，一名患有乙型肝炎病毒（HBV）相关肝细胞癌的60岁亚裔男性，2018年5月接受手术，2018年8月术后肝癌复发并出现肺转移，随后接受经动脉化疗栓塞治疗（TACE）处理肝部病灶和介入消融处理肺部转移，但于2018年11月6日出现疾病进展，进而入组本临床试验。入组后，患者接受了单采，用于GPC3 CAR-T细胞的制备。单采后7天，患者开始服用索拉非尼，每天两次，每次400毫克。患者接受了4个周期的GPC3 CAR-T细胞（CT011）治疗，每个周期分为两次输注。在接受CT011治疗的每个周期之前，进行清淋化疗预处理。共输注4×109 个GPC3 CAR-T细胞。
3号靶病灶的变化
CT011联合索拉非尼治疗耐受性良好。患者从第3个月开始达到部分缓解（PR），并在第一个 CT011 输注周期后的第12个月达到完全缓解。肿瘤超过36个月没有进展，在第一次输注后保持完全缓解状态超过24个月。
这是CAR-T细胞与酪氨酸激酶抑制剂联合治疗后报告的首个完全缓解病例。临床结果表明，GPC3 CAR-T细胞与索拉非尼的联合治疗，可能成为治疗GPC3表达阳性的晚期肝细胞癌患者的一种有前景的疗法。
科济药业董事长、首席执行官兼首席科学官李宗海博士表示："如何用CAR-T治愈实体瘤患者是大家极为期待的。这个患者虽然经过了TACE和介入消融等局部治疗，但没有经过抗血管生成抑制剂等系统性治疗。我们基于临床前的研究基础，采用索拉非尼和CT011联合治疗，取得了完全缓解的效果，并且已经有两年多没有复发，表明GPC3 CAR-T有可能用于肝细胞癌早线治疗并可能治愈患者，该研究也为CAR-T用于其他实体瘤早线治疗提供了新的依据。"
关于CT011
CT011是一种潜在全球同类首创的CAR-T细胞候选产品（人源化GPC3 CAR-T），具有治疗肝细胞癌（HCC）的概念验证临床数据。科济药业的创始人、董事会主席、首席执行官、首席科学官李宗海博士领导了全球首次成功识别、验证和报告GPC3作为开发CAR-T细胞疗法用于治疗肝细胞癌相关的工作。公司已在中国完成I期试验患者入组。
关于科济药业
科济药业（股票代码：2171.HK）是一家在中国及美国拥有业务的生物制药公司，主要专注于治疗血液恶性肿瘤和实体瘤的创新CAR-T细胞疗法。我们建立了一个综合细胞治疗平台，其内部能力涵盖从靶点发现、抗体开发、临床试验到商业规模生产。我们通过自主研发新技术以及拥有全球权益的产品管线，以解决CAR-T细胞疗法的重大挑战，比如提高安全性，提高治疗实体瘤的疗效和降低治疗成本。我们的使命是成为能为全球癌症患者带来创新和差异化的细胞疗法，并使癌症可治愈的全球生物制药领导者。
参考文献
1. Gao H, et. al. Clin Cancer Res. 2014 Dec 15;20(24):6418-28
2. Shi D, et. al. Clin Cancer Res. 2020 Aug 1;26(15):3979-3989
3. Wu X, et. al. Mol Ther. 2019 Aug 7;27(8):1483-1494
